打造“以患者为中心”已成新药研发新趋势,患者组织正向2.0过渡

摘要:北京时间20191203关于【打造“以患者为中心”已成新药研发新趋势,患者组织正向2.0过渡】的具体情况和说明,让www.glinde.cn新闻频道的以图文形式为您慢慢道来。

文 | AI财经社健识局 雷公

编 | AI财经社健识局 严冬雪

本文来源于AI财经社旗下医疗大健康品牌“健识局”,未经许可,严禁转载

罕见病的医保报销一直是社会关注的热点。

据权威数据统计,全球7000多种罕见病当中,仅有5%有药可医,而这些药品因其价格昂贵,在尚未进入医保报销的前提下,很多患者都支付不起。

事实上,在罕见病的药物治疗领域,因其患者人数不成规模,使其成为在整个医疗体系下最被忽视的一方。目前,中国罕见病组织正在试图联合协会、企业、医院等多个协作方,共同向政府呼吁,打通罕见病医保报销的最后一公里,真正让利于广大的患者。

北京血友之家罕见病关爱中心理事长关涛在第二届中国患者组织经验交流会上表示,由于各地医保报销的政策不尽相同,导致很多血友病患者的正常治疗都遇到了不少的困难。

11月27日,第二届中国患者组织经验交流会在京举行,全国50余家患者组织与行业协会、企业方、国外患者组织、专家学者等各方代表共同探讨在大数据时代背景下,患者组织如何利用真实世界数据,参与药品的研发、临床试验、审评审批等药物全生命周期过程。

审批政策提速

患者参与临床研发可提高上市几率

一直以来,罕见病药物可及性低是阻碍患者获得生存希望,改善生活质量的突出短板。

今年2月发布的《中国罕见病药物可及性报告(2019)》显示,中国罕见病患者所面临的最大问题是药物的可及性。过去,罕见病药物通常先在国外上市,随后才把临床试验搬到中国,患者组织才有机会和企业接触。

而现在,这样的尴尬情况正在发生变化。

今年5月,国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)起草发布了《真实世界证据支持药物研发的基本考虑(征求意见稿)》,标志着利用真实世界证据用以评价药物的有效性和安全性成为可能的一种策略和路径。

罕见病发展中心创始人黄如方表示,患者的参与正是将患者需求融入到新药研发、监管政策路径中去的重要策略,让患者能够真正买得着、买得起、用得上相关药物,但这也对患者组织提出了更高要求,患者组织需要不断提升专业能力。

这些患者数据与研究机构的临床数据不同,将个体的治疗感受、生活质量、经济负担等角度收集的真实世界数据,能反映大量患者在真实世界使用药物的情况,从而促进研究机构进行药物研发。

▲罗氏制药中国医学部副总裁——李玮

罗氏制药中国医学部副总裁李玮表示:“患者组织越早参与药物研发,将患者需求融入研究当中,能够尽快让药物上市,让更多中国患者受益。”

毫无疑问,罕见病创新药的获批离不开临床患者数据的支持。近年来,已有越来越多的患者组织开始有意识地收集患者真实世界的数据,并进行数据分析,将大量证据和需求反馈给国家相关政策制定机构、药企,协助药物研发和政策突破。

一项《经济学人》杂志调查显示,所有疾病二期或三期临床试验中,患者参与临床试验的药物上市成功率要比普通临床试验平均高18%左右。

业内普遍认为,药物全生命周期的患者参与,将促进药物的研发上市,并客观影响政府决策,有效提升药物可及性。

罕见病组织正向2.0过渡

打造“以患者为中心”趋势已势不可挡

随着中国医改政策的不断变化,整个医药行业都在向“以患者为中心”转变。

北京新阳光慈善基金会发起人、秘书长刘正琛向健识局表示,在政府、医生和患者组织的共同努力下,肿瘤、罕见病等疾病的政策发生了很多变化。

2018年5月,国家卫健委、国家药监局联合五部门印发《第一批罕见病目录》,共涉及121种疾病。这是中国首次官方定义罕见病,《目录》的颁布实现了罕见病领域零的突破。

但想要罕见病政策有根本性的改变,就必须要拿出临床可信赖的数据作为证据支持。

2016年5月,美儿SMA关爱中心采用了欧洲TREAT-NMD联盟问卷,启动了中国SMA患者注册登记。目标很明确:收集汇总患者信息,为引入药物临床试验做好信息准备。

▲淋巴瘤之家创始人——顾洪飞

其他罕见病患者组织也积极参与到药物研发进程。据淋巴瘤之家创始人顾洪飞介绍,当初结节性硬化症药物是由患者组织通过主动联系医生,参与计划并积极组织患者配合临床试验的开展,最终将药物带到中国患者身边。

业内普遍认为,打造“以患者为中心”的医疗卫生生态圈成为未来发展不可阻挡的趋势。

但不可否认的是,真实世界证据的收集和应用目前仍存在众多难题,涉及到患者隐私,数据的格式化、安全性等问题,从数据获取到数据质量和标准化程度都处于探索阶段。

事实上,结构化、高质量的数据在目前的真实世界证据体系来看,仍是一个难点。而中国罕见病患者组织正试图从“1.0版”向“2.0版”过渡。

在整个罕见病药物生态圈建设中,中国抗癌协会康复会会长史安利希望企业、患者组织和社会各界共同携起手来,在政府主导下,建立多层次的医疗保障体系,惠及更多罕见病患者。

“罗氏长期致力于为患者和整个医疗体系创造真正的价值,在不断探索过程中我们意识到,个体化医疗的使命无法独立完成,需要政府、医院、企业、患者组织等各方共同努力。”李玮表示,“我们未来将以患者为中心,打造一个以患者全程参与为基石的个体化医疗生态系统。”


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